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臨床對照實驗用藥研發生產實驗用藥

Palynziq(pegvaliase-pqpz)

品名:Palynziq(pegvaliase-pqpz)

生產廠商:BioMarin Pharmaceutica

規格:20mg/ml

功能主治:用于治療苯丙酮尿癥的成人患者

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產品詳情

      用于降低苯丙酮尿癥(PKU)成人患者的血液苯丙氨酸(Phe)水平 ,這些患者在現有管理下其血液Phe濃度無法控制在600微摩爾/升以內。這是首個獲批能通過幫助身體分解Phe來靶向PKU潛在病因的酶替代療法。它也是BioMarin針對這一重要病癥的第二款批準療法。Palynziq是一種聚乙二醇化的重組苯丙氨酸解氨酶,用來替代PKU患者缺乏的苯丙氨酸羥化酶(PAH)以分解Phe。它的效果在臨床試驗中得到證實。

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